Les maladies lysosomales : des maladies génétiques, rares et évolutives qu'on ne sait pas encore guérir.

Plus de quarante affections dont les symptômes apparaissent et se développent progressivement sont regroupés sous ce nom. Leur point commun est une déficience du lysome qui pour une raison génétique n'assure pas sa fonction de recyclage des déchets issus du fonctionnement cellulaire. Les diffèrents organes sont atteints et il y a réduction progressive et irréversible des facultés sensorielles, motrices et intellectuelles, ce qui conduit le plus souvent la personne malade vers un polyhandicap sévère.